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Espacio dedicado a NOTICIAS de INTERÉS sobre Miastenia Gravis 

 

13/09/2019

– Long‐term safety and efficacy of Eculizumab in generalized myasthenia gravis

Seguridad y eficacia a largo plazo de Eculizumab en la Miastenia Gravis Generalizada

Muppidi, S; Utsugisawa, K; Benatar, M; Murai, H; Barohn, RJ; Illa, I;, Jacob, S. et al. 2019 

Muscle & Nerve 60(1): pag. 14-24

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/mus.26447

ECULIZUMAB es un anticuerpo monoclonal que inhibe al complemento del sistema inmune. Está aprobado para el tratamiento en adultos con “Anticuerpos antireceptores de acetilcolina (+)” en la Miastenia Gravis Generalizada Refractaria (que no responde a terapias convencionales)

El estudio abierto en Fase 3 (REGAIN) fue diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de Eculizumab en pacientes con ACRA(+)  y MG Refractaria durante casi 2 años de tratamiento

  • Análisis confirman la respuesta rápida y robusta al eculizumab y respaldan la efectividad clínica y la seguridad a largo plazo
  •  Las mejoras en las actividades de la vida diaria, la fuerza muscular, la capacidad funcional y la calidad de vida se mantuvieron durante 3 años en pacientes que recibieron eculizumab
  • Este estudio también proporciona nueva evidencia de otros beneficios clínicos de incluida la reducción de la frecuencia de exacerbaciones de la enfermedad
  • No se informaron casos de infección meningocócica
  • La tasa de exacerbación de la Miastenia se redujo en un 75%
  • El 56% de los pacientes alcanzaron manifestaciones mínimas o remisión farmacológica. 

12/09/2019

– Zilucoplan para Miastenia Gravis obtiene la designación de “medicamento huérfano”

https://www.neurologyadvisor.com/topics/neuromuscular-disorders/zilucoplan-for-myasthenia-gravis-treatment-gets-orphan-drug-designation/

ZILUCOPLAN se está desarrollando para tratar, entre otras enfermedades, a personas con Miastenia Gravis Generalizada. Es autoadministrado

Tiene el potencial de convertirse en el primer inhibidor del complementoconjunto de más de 50 proteínas sanguíneas del sistema inmunológico, y que se cree que está involucrado en la formación de autoanticuerpos nocivos en la Miastenia Gravis

  • El estudio de Fase 2 inscribió a 44 pacientes con MG Generalizada 
  • La gravedad de la MG de los participantes varió de leve (Clase II) a severa (Clase IV)
  • Los participantes fueron asignados al azar para recibir una de las dos dosis diarias de Zilucoplan – 0.1 mg / kg o 0.3 mg / kg (administradas debajo de la piel) o un placebo durante 12 semanas
  • La inhibición del complemento fue efectiva en MG ya sea refractaria o no refractaria
  • Zilucoplan tuvo solo efectos adversos leves que no estaban relacionados con la terapia y no se detectaron efectos adversos graves

Los hallazgos se utilizarán para respaldar el lanzamiento de un ensayo de Fase 3 que evalúe aún más el Zilucoplan en pacientes con Miastenia Gravis Generalizada

Según la Fundación Miastenia Gravis de América (MGFA) representa un avance potencial para los pacientes que luchan todos los días con su Miastenia y buscan opciones de tratamiento más efectivas y convenientes

11/09/2019

– Guía de Tratamiento para la Miastenia

En 2013, la Fundación de Miastenia Gravis de América (referente mundial) nombró un Grupo de Trabajo de 15 expertos internacionales para desarrollar en consenso la elaboración de una “Guía de Tratamiento para la Miastenia” que oriente a los médicos que atienden a pacientes en todo el mundo

Se desarrollaron orientaciones para actuar en:

  • Tratamiento sintomático e Inmunosupresores
  • Inmunoglobulinas i.V. y Plasmaféresis
  • Manejo de la Crisis Miasténica
  • Timectomía
  • Miastenia Juvenil
  • Miastenia con anticuerpos antiMusk
  • Miastenia en el embarazo

Guía imprescindible para los médicos especialistas que tratan la Miastenia Gravis dada la heterogeneidad y los pocos ensayos controlados aleatorios (ECA) existentes sobre la enfermedad

https://n.neurology.org/content/87/4/419.long

 

10/09/2019

– A study of comorbidities in Myasthenia Gravis

Un estudio de comorbilidades en Miastenia Gravis

Misra, U.K., Kalita, J., Singh, V.K. et al. Acta Neurol Belg (2019). https://doi.org/10.1007/s13760-019-01102-w

https://link.springer.com/article/10.1007%2Fs13760-019-01102-w#citeas

Un estudio de revisión de la India informa que casi el 90% de los pacientes diagnosticados con miastenia grave desarrollan otras enfermedades o comorbilidades, mientras que alrededor del 70% tiene complicaciones relacionadas con el tratamiento.

Según los investigadores, estos trastornos adicionales pueden contribuir a un resultado más desfavorable para estas personas, por lo que el reconocimiento temprano y el manejo de las comorbilidades son esenciales para mejorar la atención del paciente y la calidad de vida relacionada con la salud en general.

La miastenia gravis se asocia con comorbilidades en la mayoría de los pacientes, especialmente en el grupo de inicio tardío (después de los 40 años). Más de 2 comorbilidades está relacionado con un mal resultado

Revisaron los registros clínicos de 81 pacientes, de 7 a 75 años. Entre estos pacientes, 70 (86%) fueron positivos para anticuerpos AchR, y cuatro (5%) fueron positivos para anticuerpos anti-Musk. Más de la mitad, 48 personas, o el 59%, tenían miastenia grave de inicio temprano, lo que significa que tenían 40 años o menos al momento del diagnóstico, mientras que 33 (41%) tenían inicio tardío. La ampliación del timo, una causa común de la enfermedad, se informó en 27 pacientes y se resolvió mediante cirugía en 19.
Se encontró que una mayoría (71, o 88%) tenía trastornos secundarios, como diabetes, hipertensión y enfermedad coronaria. Algunos tenían enfermedades autoinmunes como el lupus.
  • Se encontró que las enfermedades autoinmunes eran comunes entre las personas con enfermedad de inicio temprano, pero la diferencia no fue significativa. En contraste, otros tipos de comorbilidades fueron significativamente más frecuentes en aquellos con miastenia grave de inicio tardío
  • La revisión también encontró que 54 pacientes (67%) desarrollaron complicaciones, llamadas complicaciones iatrogénicas, debido a los efectos adversos de los medicamentos utilizados para tratar la miastenia gravis. La incidencia de efectos adversos relacionados con el tratamiento, incluido el aumento de peso, la reducción de los niveles de moléculas de grasa o las fracturas osteoporóticas, fue similar entre los grupos de inicio temprano y tardío
  • Un análisis más detallado mostró que las infecciones, la dosis de terapia inferior o superior, la cirugía y el infarto de miocardio (ataques cardíacos) podrían desencadenar una crisis aguda de miastenia grave
  • Los pacientes con otras enfermedades también necesitaron hospitalizaciones más frecuentes durante una crisis de miastenia grave que aquellos sin comorbilidades, mostró la revisión
  • Los pacientes con anticuerpos anti-Musk y más enfermedades secundarias tuvieron resultados significativamente peores que aquellos con menos comorbilidades

“Las comorbilidades en la miastenia gravis son comunes, y se debe prestar atención en el manejo de estas comorbilidades con medicamentos apropiados y seguros para un mejor resultado”, dijeron los investigadores

09/09/2019

– Un estudio del Hospital Vall d’Hebron (Barcelona) determina que la inmunoglobulina intravenosa preoperatoria no es necesaria en pacientes con Miastenia Gravis bien controlada

http://es.vhir.org/portal1/news-detail.asp?t=inmunoglobulina-intravenosa-preoperatoria-en-miastenia-gravis&contentid=208946&s=actualitat

El Dr. José Gámez, jefe del grupo de investigación del Sistema Nervioso Periférico del Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR) y coordinador del CSUR Enfermedades Neuromusculares Raras y del European Reference Network for Rare Neuromuscular Diseases (EURO-NMD) del Hospital Vall d’Hebron, ha liderado un estudio para determinar en qué pacientes con miastenia gravis es necesario administrar inmunoglobulina intravenosa preoperatoria (IVIg) para prevenir la crisis miasténica post cirugía. El estudio se publica en la revista Therapeutic Advances in Neurological Disorders y ha contado con la colaboración de profesionales de los servicios de Cirugía Torácica y Anestesiología de Vall d’Hebron

  • Los investigadores llevaron a cabo un ensayo unicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado para estudiar el uso de la inmunoglobulina intravenosa preoperatoria para prevenir la crisis miasténica en pacientes con miastenia gravis programados para una cirugía con anestesia general, incluida la timectomía
  • Llegaron a la conclusión que en pacientes con una puntuación de miastenia gravis cuantitativa inferior a 8 y capacidad vital preoperatoria (capacidad vital forzada) superior al 70%, no se debe esperar una crisis miasténica, por tanto, no habría que administrar IVIg, afirma el Dr. Josep Gámez
  • Además, en pacientes con un buen estado funcional preoperatorio sometidos a una cirugía en la que participa un grupo multidisciplinar de profesionales con experiencia en el trabajo con pacientes con miastenia gravis, no es necesario administrar IVIg antes de los procedimientos quirúrgicos

– Myasthenic crisis treated in a Chinese neurological intensive care unit: clinical features, mortality, outcomes, and predictors of survival

Crisis miasténica tratada en una unidad de cuidados intensivos neurológicos chinos: características clínicas, mortalidad, resultados y predictores de supervivencia

Fan Liu, Qiong Wang & Xueping Chen. 2019. BMC Neurology, 19: 172 

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31324153

Un estudio sugiere que los altos niveles de dióxido de carbono en la sangre en el inicio de la Crisis Miasténica se relacionan con un mayor riesgo de mortalidad https://myastheniagravisnews.com/2019/07/25/high-carbon-dioxide-levels-blood-myasthenic-crisis-onset-may-be-biomarker-higher-mortality-risk/

  • Una de las complicaciones más graves de la miastenia gravis se conoce como crisis miasténica , en la que los pacientes experimentan debilidad muscular respiratoria significativa, lo que lleva a una insuficiencia respiratoria aguda que requiere ventilación mecánica (respiración asistida)
  • La crisis miasténica ocurre en aproximadamente el 10-20% de las personas con miastenia grave en el transcurso de su enfermedad. Puede ser bastante peligroso, aunque las tasas de mortalidad se han reducido significativamente desde el desarrollo de técnicas de cuidados intensivos
Para comprender más sobre las características clínicas, el manejo y los resultados de los pacientes que atraviesan una crisis miasténica, un grupo de investigadores chinos realizó un estudio retrospectivo. El estudio incluyó a 113 personas que habían ingresado en una unidad de cuidados intensivos neurológicos (UCI) por tal crisis.

Los investigadores buscaron identificar factores clínicos y de otro tipo en el momento del inicio de la crisis miasténica que podrían predecir los resultados y la supervivencia de estos pacientes.

Precipitantes:
  1. La infección fue el precipitante más frecuente ocurriendo en el 51,3% de los casos (58/113)
  2. Debidos a la medicación (incumplimiento del tratamiento, esteroides en dosis altas)
  3. El embarazo (2.7%)
  4. Malestar emocional después de perder a su familiar (0.9%)
  5. Nivel bajo de Potasio en sangre) (0.9%).
No se identificó ningún precipitante en los 32 pacientes restantes (28,3%)